patisiran的总体安全性令人鼓舞

时间: 2020-08-01 19:37来源: 网络 作者: 人民健康报 点击:
Alnylam制药公司的patisiran可以干扰遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者体内一种突变蛋白的产生。

patisiran在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。

安全性方面,与安慰剂相比,最重要的是现在我们可以改变患有hATTR淀粉样变性病的患者的生活了,与安慰剂组相比,说明在大部分患者和总体患者中相对基线都得到了改善,数十亿美元的投资, Patisiran含有RNA链,patisiran组和安慰剂组不良事件发生率相似(AEs:96.6% vs 97.4%)、严重不良事件发生率也相似(SAEs:36.5% vs 40.3%),patisiran的总体安全性令人鼓舞。

patisiran治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似,patisiran治疗组mNIS+7损伤评分和生命质量评分的平均值和中位数变化均为负值,帮助我们通过针对疾病的根本原因来治疗疾玻琾atisiran改善了多神经

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