辉瑞Xeljanz治疗溃疡性结肠炎新适应症获FDA委员会支持

时间: 2018-03-12 16:39来源: 网络 作者: 人民健康报 点击:
美国制药巨头辉瑞(Pfizer)口服抗炎药JAK抑制剂Xeljanz(tofacitinib)近日在美国监管方面传来喜讯,美国食品和药物管理局(FDA)胃肠道药物咨询委员会(GIDAC)最近召开会议,对Xeljanz的一份补充新药申请。

辉瑞Xeljanz治疗溃疡性结肠炎新适应症获FDA委员会支持

美国制药巨头辉瑞(Pfizer)口服抗炎药JAK抑制剂Xeljanz(tofacitinib)近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局(FDA)胃肠道药物咨询委员会(GIDAC)最近召开会议,对Xeljanz的一份补充新药申请(sNDA)进行了讨论,并给出了支持批准的积极建议。此次sNDA寻求FDA批准Xeljanz用于中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者的治疗。目前,FDA正在审查该份sNDA,预计将在今年6月做出审查决定。

具体而言,此次GIDAC会议对Xeljanz 10mg剂量每次2次(BID)超过8周诱导期的用药问题进行了讨论。首先,该委员会投票一致赞同(15赞同,0票反对),对于接受10mg BID在8周诱导期的第8周病情仍未充分控制的成人UC患者,将诱导期从8周延长到16周。其次,该委员会投票一致赞同(15赞同,0票反对),支持10mg BID作为一种持续维持疗法,用于接受肿瘤坏死因子(TNF)阻断剂疗法缓解不足、不再缓解或不耐受的成人UC患者。此外,GIDAC还讨论了另一个上市后(post-marketing)疗效研究,该研究比较10mg BID持续给药方案相对于10mg BID诱导治疗和5mg BID维持治疗方案。GIDAC以8:7的投票结果反对开展这项上市后研究。

辉瑞炎症与免疫全球产品开发首席开发官Michael Carbo表示,此次GIDAC会议强调了UC群体中存在的显著未满足医疗需求。这是一种炎症性肠道疾病,常常使人衰弱且病情难以控制,该病会严重影响人的健康、情感和社会福祉。据估计,在美国有近100万人受该病困扰,其中很多人不能有效管理病情。我们对GIDAC的积极建议感到非常鼓舞。我们期待着与FDA进行密切合作,如果获批,Xeljanz将成为治疗中度至重度活动性UC成人患者的首个JAK抑制剂和首个口服疗法,将为该类患者群体提供一个重要的口服治疗选择。

辉瑞Xeljanz治疗溃疡性结肠炎新适应症获FDA委员会支持

此次sNDA,纳入了Xeljanz治疗UC全球临床开发项目OCTAVE中的3个关键性III期临床研究的数据,分别为OCTAVE Induction 1、OCTAVE Induction 2、OCTAVE Sustain。这些研究评估了Xeljanz治疗中度至重度活动性UC的疗效和安全性。此外,该sNDA还纳入了另一项开放标签、长期扩展研究OCTAVE OPEN的数据,该研究纳入了OCTAVE Sustain研究中已完成治疗或治疗失败的患者、以及OCTAVE Induction 1和2研究中对治疗无反应的患者。来自前3个关键III期临床的完整数据已于2017年5月13日发表于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)。

UC是一种慢性、致衰性、经常被误解的炎症性肠病,影响全球数百万人。UC的症状包括伴有血液和粘液的慢性腹泻、腹痛、抽经、发烧、体重减轻。尽管UC的确切病因尚不清楚,但该病被认为是多种因素之间复杂相互作用的结果,这些因素包括遗传易感性和对微生物触发的过度免疫反应。UC会对患者的工作、家庭、社会活动产生重大影响。尽管接受治疗,有多达一半的患者仍有症状,在这种情况下,可以考虑对一些患者开展结肠切除术。

tofacitinib是一种新颖的口服Janus激酶(JAK)抑制剂,目前正在调查用于多种免疫性疾病的治疗。该药由辉瑞内部科学家发现和开发,具有一种新颖的作用机制,旨在抑制JAK通路,这些通路被认为在多种慢性炎症性疾病中发挥了关键作用。通过抑制这些JAK通路,tofacitinib能够降低细胞因子信号传导、细胞因子诱导的基因表达及细胞的激活。

原文出处:PFIZER ANNOUNCES FAVORABLE OUTCOME OF FDA ADVISORY COMMITTEE MEETING ON XELJANZ® (TOFACITINIB) FOR MODERATELY TO SEVERELY ACTIVE ULCERATIVE COLITIS

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